Introduktion
Omaveloxolon, kommersiellt känt som Skyclarys, är det första godkända läkemedlet specifikt utvecklat för att behandla Friedreichs ataxi (FA), en sällsynt genetisk och progressiv neuromuskulär sjukdom. Läkemedlet verkar genom att aktivera NRF2-signalvägen, vilket kan bidra till att minska oxidativ stress och inflammation i cellerna – två faktorer som spelar en central roll i sjukdomens progression.
Godkännande i USA och Europa
Omaveloxolon godkändes av FDA i USA i februari 2023 för behandling av Friedreichs ataxi hos patienter från 16 års ålder och uppåt. Detta var en viktig milstolpe, eftersom det blev det första läkemedlet någonsin att få regulatoriskt godkännande för FA.
I Europa godkändes Skyclarys av Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) i december 2023, och den 12 februari 2024 gav Europeiska kommissionen sitt officiella godkännande för användning inom EU. Detta innebär att läkemedlet är regulatoriskt godkänt på europeisk nivå, men varje medlemsland hanterar beslut om subventionering och tillgänglighet separat.
Beslut och Process i Sverige
I Sverige bedömdes Skyclarys av Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) för att avgöra om det skulle ingå i högkostnadsskyddet och därmed subventioneras för patienter. Den 13 december 2024 fattade TLV beslutet att inte inkludera Skyclarys i högkostnadsskyddet, vilket innebär att det inte subventioneras av staten.
Detta beslut påverkar direkt tillgängligheten för patienter i Sverige och innebär att de som vill få tillgång till läkemedlet kan behöva betala ur egen ficka eller söka alternativ finansiering. Trots detta kan läkare fortfarande förskriva läkemedlet via licensförskrivning eller individuell prövning, och diskussioner kring framtida subventionering kan fortsatt pågå.
Patientorganisationer och vårdgivare arbetar för att hitta lösningar och få en bättre förståelse för hur behandlingen kan göras tillgänglig för de som behöver den.
Vi fortsätter att följa utvecklingen och uppdaterar informationen löpande. För de senaste nyheterna och eventuella förändringar i beslutet, håll utkik på vår hemsida eller kontakta din vårdgivare för mer information.
Läs mer om beslutet här